CRISPR基因编辑疗法显示治疗失明潜力

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根据最近发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的论文，一种针对罕见失明病症的CRISPR基因编辑实验性治疗让约79%的临床试验参与者的视力得到了可测量的改善。论文的通讯作者表示，这项试验展示了CRISPR基因编辑疗法在治疗遗传性视网膜变性方面的巨大潜力。

该试验评估了基于CRISPR技术开发的实验性基因编辑疗法EDIT-101的安全性和有效性，此疗法由基因组编辑公司Editas Medicine开发，旨在编辑中心体蛋白290（CEP290）基因的某种突变，该突变负责产生对视力至关重要的蛋白质。

患有这种基因突变的人通常罹患先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis, LCA），这是一种发病最早且最严重的遗传性视网膜病变，目前还没有治疗方法。每1万名新生儿中大约有2至3名患有各种类型的LCA。